Médicos implantam células-tronco produtoras de dopamina em pacientes com Parkinson
A doença de Parkinson é uma condição neurológica de longo prazo que piora gradualmente com o tempo. Mais de um milhão de pessoas nos Estados Unidos vivem com a doença e cerca de 90.000 novos casos são diagnosticados a cada ano. Os medicamentos e terapias atuais podem aliviar os sintomas, mas nenhum tratamento foi comprovado para interromper ou retardar a doença em si.
A condição está intimamente ligada a uma queda nos níveis de dopamina no cérebro. A dopamina é um mensageiro químico que desempenha um papel crítico no controle do movimento, além de apoiar a memória, o humor e outras funções essenciais. À medida que as células cerebrais produtoras de dopamina morrem progressivamente, o cérebro perde a capacidade de regular adequadamente o movimento. Esse colapso leva aos sintomas característicos do Parkinson, incluindo tremores, rigidez muscular e lentidão de movimento.
Pesquisadores da Keck Medicine da USC estão agora testando uma nova abordagem que visa abordar diretamente essa perda de dopamina. Numa fase inicial ensaio clínicoos médicos estão implantando células-tronco especialmente projetadas no cérebro. Essas células são projetadas para substituir neurônios danificados e gerar dopamina.
“Se o cérebro puder voltar a produzir níveis normais de dopamina, a doença de Parkinson poderá ser retardada e a função motora restaurada”, disse Brian Lee, MD, PhD, neurocirurgião da Keck Medicine e investigador principal do estudo.
Células-tronco reprogramadas projetadas para produzir dopamina
O tratamento usa um tipo mais recente de células-tronco criadas em laboratório, conhecidas como células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs). Ao contrário das células estaminais embrionárias, as iPSCs são produzidas a partir de células adultas, como as da pele ou do sangue, e reprogramando-as para um estado versátil. Nessa forma, eles podem se desenvolver em muitos tipos diferentes de células do corpo.
“Acreditamos que essas iPSCs podem amadurecer de forma confiável em células cerebrais produtoras de dopamina e oferecer a melhor chance de impulsionar a produção de dopamina no cérebro”, disse Xenos Mason, MD, neurologista especializado na doença de Parkinson e outros distúrbios do movimento da Keck Medicine e co-investigador principal do estudo.
Procedimento de implante cerebral e monitoramento de longo prazo
Para entregar as células, Lee cria uma pequena abertura no crânio para chegar ao cérebro. Usando imagens de ressonância magnética (MRI) como orientação, ele coloca cuidadosamente as células-tronco nos gânglios da base, a região responsável pela coordenação do movimento.
Após a operação, os participantes são observados de perto durante 12 a 15 meses para monitorar alterações nos sintomas e observar possíveis efeitos colaterais, incluindo discinesia – movimentos excessivos – ou infecção. Os pesquisadores planejam continuar acompanhando os pacientes e monitorando sua condição por até cinco anos.
“Nosso objetivo final é ser pioneiro em uma técnica que possa reparar a função motora dos pacientes e oferecer-lhes uma melhor qualidade de vida”, disse Lee.
Keck Medicine é um dos três locais nos Estados Unidos que participam do estudo. O ensaio clínico multicêntrico inclui 12 pessoas com doença de Parkinson moderada a moderada a grave.
A terapia com células-tronco, conhecida como RNDP-001, é produzida pela Kenai Therapeutics, empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios neurológicos. A Food & Drug Administration dos EUA concedeu ao ensaio clínico, Fase 1 REPLACE™, designação fast-track, que se destina a acelerar o processo de desenvolvimento e revisão.
Divulgação: Mason recebeu honorários da Kenai Therapeutics no passado.
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